□ 寶雞市政協(xié)

　　世界衛(wèi)生組織(WHO)定義的罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病，如肺動脈高壓、克羅恩病(尤其兒童克羅恩病)、苯酮尿癥等。由于其發(fā)病率低，經(jīng)濟(jì)效益不高，對于罕見疾病的藥物研發(fā)、制造或引進(jìn)缺乏動力，導(dǎo)致臨床治療藥物十分稀缺。另外，我國對于罕見病的研究起步較晚，用于罕見病的治療藥物極少被納入醫(yī)保和商業(yè)保險，高昂的醫(yī)療費用給患者家庭帶來的經(jīng)濟(jì)壓力巨大。

　　為此建議：

　　一是建立罕見病用藥醫(yī)療保障機(jī)制。針對“有明確診斷的罕見病，且有特定藥物治療”的患者人群，建立用藥登記制度，設(shè)立罕見病藥品庫，建立藥品儲備制度，確保臨床用藥可及性。通過地方談判、大病補充保險、按病種付費等措施，將罕見病用藥納入省級醫(yī)保報銷范疇。

　　二是成立罕見病治療專項救助基金，支持罕見病患者的治療。

　　三是建立罕見病病例登記系統(tǒng)和病人數(shù)據(jù)庫，加大罕見病流行病學(xué)研究，為制定醫(yī)療保障政策提供決策依據(jù)。